一、样本量的定义
样本量应是主分析所需的受试者数量。（ICH E9）
样本量计算是在给定条件下满足临床试验所需的最小样本量。
临床试验的受试者例数应足够大，以对所提出的问题提供可靠答案。
二、什么是脱落率？
脱落：是指临床试验的受试者由于任何原因不能继续按研究方案进行到所要求的最后一次随访。 （ICH E9）
根据定义，只要没有按照试验要求完成所有访视即为脱落，计算脱落率是基于试验总结页“是否完成试验”选“否”的受试者。
三、为什么要设置脱落率？
理论上讲，在预期治疗效应和方差中已经考虑了相应的策略来反映伴发事件的影响，并且所有受试者均可分析，那么计算的样本量是不需要额外增加。
实际上，临床实践中总会存在不能分析的受试者。
因此，样本量的估计需要考虑缺失数据的影响，对计算所得样本量增加一定比例的处理。
四、脱落率设置多少合适？
样本量计算是在给定条件下满足临床试验所需的最小样本量。
实际临床过程中，由于病例的脱落和剔除等原因，会导致可评价病例数减少。
因此，需要在样本量估计的基础上适度扩大样本量，以保证最终的有效样本量可以满足最小样本量的要求。
从分析的角度讲，需保证最终可评价的样本量应不少于经样本量估计方法求得的样本量。
临床试验中的样本量调整通常会考虑不大于20%的剔除率。具体的脱落率根据项目情况而定。
五、实际脱落率高于样本量计算时的脱落率，怎么办？
实际脱落率高于样本量估算时考虑的脱落率，可能会造成可评价样本量小于经样本量估算所得的最小样本量。
临床试验过程要严格控制脱落率，脱落率较大时，有可能破坏随机性，产生参数的有偏估计，降低检验效能，从而影响研究本身的价值。
申办方应按照计划的样本量完成临床试验。试验过程中不得随意增加或减少样本量。如果实际收集到的样本量与方案预先设定的样本量存在较大不一致，应就其对有效性和安全性等评价的影响进行评估。
六、伴发事件与样本量计算的关系？
伴发事件的不同处理策略会直接导致人群、处理、终点定义的变化，应该考虑伴发事件的处理策略对各参数估计的影响。伴发事件的处理策略会影响到预期的治疗效应及方差。参数设置时，若假定的参数或参考的历史数据未能反映伴发事件的影响，则建议评估伴发事件的比例和可能带来的疗效损失尽可能降低样本量低估的风险。
选择历史数据的相关研究与当前研究估计目标相同或相近的研究，相关参数较为可靠。
参考资料
ICH E9
药物临床试验样本量估计指导原则-2023年10月征求意见稿
临床试验统计学-2018-陈锋，夏结来